كشفت دراسة سريرية حديثة أن دواء "توفيرسن" (Tofersen) قد يبطئ تطوّر أعراض شكلٍ وراثي نادر من التصلّب الجانبي الضموري (ALS)، وربما يحسّن بعض الوظائف لدى فئة محدودة جداً من المرضى تحمل طفرة SOD1، وهي تمثل قرابة 2% من حالات المرض.
وبحسب المعطيات المتاحة عن متابعة التجارب، تلقّى المشاركون العلاج لفترة ممتدة (نحو عامين ونصف)، مع مقارنة بين من بدأوا الدواء مبكراً ومن تأخروا بعد مرحلة علاجٍ وهمي قصيرة. وتشير تحليلات لاحقة إلى أن البدء المبكر ارتبط بإشارات أفضل على مسار المرض لدى بعض المرضى، رغم حساسية النتائج لصِغر العيّنة وندرة هذا النوع الوراثي.
أهمية هذه النتائج لا تكمن فقط في الدواء نفسه، بل في الرسالة الأوسع: استهداف السبب الجيني قد يفتح باباً أكثر واقعية لتحويل بعض أشكال ALS من مسار سريع التدهور إلى مرض يمكن إبطاؤه وإدارته—ولو لدى شريحة صغيرة حالياً.
وتكتسب أي قفزة علاجية وزناً إضافياً أمام الأرقام المتوقعة لتزايد الحالات: تُظهر بيانات CDC أن عدد المصابين بالـALS في الولايات المتحدة يُقدَّر بعشرات الآلاف، مع توقعات بارتفاع ملحوظ بحلول 2030.
